近年來，干細胞療法已逐步成為生物醫(yī)學領(lǐng)域的一大熱點，為許多難治性疾病提供了新的潛在治療方式，境外已有十余種干細胞產(chǎn)品上市。目前，國內(nèi)干細胞產(chǎn)品申報數(shù)量不斷增加，涉及的細胞種類繁多，適應癥廣泛。
干細胞產(chǎn)品為細胞治療產(chǎn)品的重要類型，非臨床研究方面有其特殊性，而國內(nèi)目前尚無干細胞產(chǎn)品非臨床研究的針對性的相關(guān)指導原則和技術(shù)要求，在這種情況下，探索干細胞產(chǎn)品的非臨床研究與評價策略，建立監(jiān)管標準，科學引導干細胞產(chǎn)品研發(fā)，具有迫切性和急需性。
非臨床研究是藥物開發(fā)的重要環(huán)節(jié)。干細胞產(chǎn)品的有效成分是具有一定生物學功能且具有不同程度分化潛力的細胞，與常規(guī)治療藥物相比，其治療機制、體內(nèi)活性和毒性可能存在明顯差異，細胞與人體的相互作用也更具有種屬特異性，因此，與常規(guī)治療藥物相比，干細胞產(chǎn)品的非臨床研究具有其特殊性。
CDE發(fā)布《人源干細胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（征求意見稿）》的目的是為了規(guī)范和指導人源干細胞產(chǎn)品的非臨床研究，在國內(nèi)已發(fā)布實施的細胞治療產(chǎn)品、基因修飾細胞治療產(chǎn)品的非臨床研究技術(shù)指導原則的基礎(chǔ)上，根據(jù)干細胞產(chǎn)品的特點，結(jié)合國際監(jiān)管機構(gòu)/行業(yè)協(xié)會的相關(guān)指導原則和技術(shù)要求，以及干細胞產(chǎn)品的研究進展和當前認知，結(jié)合我國研發(fā)現(xiàn)狀進行撰寫起草，提出干細胞產(chǎn)品非臨床研究的具體要求。
該《指導原則》適應范圍包含：起源于人的成體 干細胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干細胞（embryonic stem cells ， ESCs ） 和 誘 導 多 能 干 細 胞 （ induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過一系列涉及干細胞的體外操作，一般包括擴增、基因修飾、誘導分化、轉(zhuǎn)（分）化等，獲得的干細胞及其衍生細胞產(chǎn)品。
2021年，科技部發(fā)布《關(guān)于對“十四五”國家重點研發(fā)計劃6個重點專項2021年度項目申報指南征求意見的通知》中，將“基于類器官的惡性腫瘤疾病模型”列為“十四五”國家重點研發(fā)計劃中首批啟動重點專項任務；
2021年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》，首次將類器官列入基因治療及針對基因修飾細胞治療產(chǎn)品的指導原則中；
2022年，科技部發(fā)布關(guān)于對國家重點研發(fā)計劃的《“干細胞研究與器官修復”重點專項2022年度申報指南（征求意見稿）》中，突出強調(diào)類器官疾病模型在腫瘤研究中的巨大價值。
